台寶生醫（6892）於2023年10月22日發佈重要消息，宣布其針對危急性肢體缺血（Critical Limb Ischemia, CLI）的異體基因修飾細胞治療新藥MSC/VEGF，已向美國食品藥物管理局（FDA）提交人體臨床試驗審查（IND）申請，標誌著該藥物成為全球首個專注於治療此類嚴重慢性疾病的異體細胞治療產品。
MSC/VEGF是一種由台寶生醫與美國加州大學戴維斯分校（UC Davis）合作開發的新型基因修飾間葉幹細胞治療藥物，主攻CLI的治療。根據FDA的規定，申請一旦受理後，若在30天內未收到任何通知（Clinical Hold），則代表審查順利通過，台寶生醫即可展開臨床試驗。若MSC/VEGF獲得核准，這將是繼TregCel（TRK-001）後，台寶生醫在美國啟動的第二項臨床新藥。
根據醫學文獻資料，CLI是周邊動脈疾病惡化至末期的表現，患者常因動脈硬化、糖尿病等基礎疾病而遭遇不適當的血流，導致休息時疼痛、肢體潰瘍或壞疽等症狀。研究顯示，CLI病人的一年死亡率高達25%，且三成的患者需要進行重大截肢手術。現行針對CLI的治療選擇極為有限，儘管一些患者可進行血管重建手術，但手術後改善病情的機率僅有25%，大部分患者仍面臨截肢或死亡的風險，更有許多因合併其他慢性疾病如糖尿病、高血壓而不適合手術治療，顯示出這一領域迫切需要新的療法。
台寶生醫執行長楊鈞堯強調，MSC/VEGF藥物的關鍵在於其透過基因修改提升間葉幹細胞的療效，其血管內皮生長因子（VEGF）分泌能力比未修改前增強超過七倍，擁有更強的血管新生潛力，能在患者患肢形成全新的微血管網。這不僅可以有效促進血液循環，也意味著可從根本上解決CLI的問題，為患者帶來突破性的治療選擇。
此外，MSC/VEGF不僅整合了基因治療和細胞治療的優勢，還克服了前者在安全性上可能面臨的疑慮及後者療效明顯性不足的缺陷，未來有潛力成為治療CLI的明星藥物。楊鈞堯提到，最近FDA首次批准的一種創新的同種異質幹細胞療法用於治療類固醇難治性的急性移植物抗宿主疾病，顯示出FDA對於解決重大且危及生命的醫療需求持開放態度。這為台寶生醫的MSC/VEGF開發提供了正向激勵，同時也使其臨床試驗的途徑更為明確，預期能更快速地撥冗至市場。
根據諾和諾德基金會（Novo Nordisk Foundation）的統計資料，全球約有2,200萬人受到CLI的困擾，而市場對於此項療法的需求依然未被充分滿足。市調機構GII亦預測，全球CLI治療市場的需求價值將從2022年的50.5億美元增長至2030年的132.7億美元，顯示出強勁的增長潛力，年均增長率將達到11.33%。台寶生醫將致力於追求MSC/VEGF的快速開發，並期望能為患者帶來希望與改善生活品質的治療選擇。
